Existe la posibilidad de curar la ceguera mediante optogenética

Durante los últimos años hemos sido testigos de importantes avances tecnológicos en telecomunicaciones, automatización industrial, aeronáutica y en muchas otras ramas, sin embargo en medicina, y en especial en el ámbito que tiene que ver con la prevención, tratamiento y cura de enfermedades, pareciera que la ciencia sólo avanza a nivel teórico, pero con muy pocos avances en la práctica.

Por ejemplo, hoy en día, en el 2012, enfermedades como el cáncer, el SIDA y la hepatitis C siguen matando millones de personas. Incluso enfermedades tan antiguas como la propia raza humana, como la gripe siguen afectándonos sin que la comunidad científica pueda decir que tienen una cura o tan siquiera una vacuna efectiva por un tiempo prolongado. Y ni hablar de discapacidades como la sordera o la ceguera. Aunque, con respecto a la ceguera puede que exista una luz al final del túnel.

Parece que una empresa estadounidense de biotecnología está ya avanzada en su meta de restaurar la visión en pacientes ciegos mediante una terapia génica que proporcionaría sensibilidad a la luz a neuronas que normalmente no son sensibles a la luz.

La empresa Retrosense Therapeutics, con sede en Michigan, Estados Unidos, hará uso de la llamada optogenética, que no es más que la combinación de la genética con métodos ópticos para controlar acciones específicos en ciertas células. Los científicos han utilizado la técnica durante los últimos años como herramienta de investigación para estudiar los circuitos cerebrales y el control neural de la conducta mediante la dirección de la actividad neuronal con destellos de luz. Pero en este caso, la novedad radica en que Retrosense Therapeutics pretende llevar a cabo ensayos técnicos en pacientes humanos en ensayos clínicos.

Aunque a largo plazo el objetivo principal es crear una cura para todos los tipos de ceguera, inicialmente la compañía pretende elaborar una terapia experimental mediante optogenética para tratar a pacientes que hayan perdido la visión debido a enfermedades degenerativas de la retina, como por ejemplo la retinitis pigmentosa. Los pacientes con retinitis pigmentosa experimentan una pérdida de visión progresiva e irreversible porque los bastones y conos de sus ojos mueren debido a una afección hereditaria.

Sin embargo, si los ensayos de Retrosense Therapeutics son exitosos, el tratamiento también podría ayudar a pacientes cuya ceguera obedece a otras formas más comunes de degeneración macular como el glaucoma, el tracoma o la degeneración macular por envejecimiento, condiciones que contribuyen notablemente a engrosar la cifra de más de 40 millones de personas totalmente ciegas en todo el mundo.

El tratamiento que Retrosense está desarrollando busca entrenar otras células de la retina para ocupar el lugar de los bastones y los conos, que son las células que convierten la luz en señales eléctricas. En este caso, las células a entrenar corresponden a un grupo de neuronas del ojo llamadas células ganglionares, las cuales normalmente no responden a estímulos luminosos, sino que actúan como conducto para la información eléctrica enviada desde los bastones y conos de la retina, y transmiten la información visual directamente al cerebro.

Para ejecutar el procedimiento, los médicos inyectarían un virus inocuo en el ojo del paciente. El virus sería portador de la información genética necesaria para producir las proteínas de los canales sensibles a la luz en las células ganglionares. Normalmente, los bastones, conos y otras células traducen la información de la luz en un código de patrones de disparo neuronal que se transmite a través de las células ganglionares al cerebro. Puesto que la terapia de Retrosense pasaría por alto ese procesamiento de la información, sería necesario que el cerebro aprenda a interpretar dichas señales.

Hasta ahora, Retrosense y sus colaboradores académicos han demostrado que el tratamiento puede restaurar algunos comportamientos evocadores de la visión en roedores. El tratamiento también parece seguro en primates. Las células ganglionares modificadas optogenéticamente de estos primates responden a la luz, pero no se han podido realizar pruebas de comportamiento, ya que no existen modelos de la degeneración de la retina en primates.

El próximo paso serán los ensayos clínicos en personas ciegas, inicialmente en personas cuya ceguera fue causada por retinitis pigmentosa, y la compañía tiene previsto iniciar los ensayos el próximo año.

Si quieres tener una idea más definida de que es la optogenética, te recomiendo que le eches un vistazo al vídeo de arriba, que no es más que una entrevista realizada por el célebre divulgador científico, Eduardo Punset al Dr. Gero Miesenböck, experto en Optogenética.

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